影响医疗器械临床试验样本量估算的因素

样本量估算是医疗器械临床试验中极为重要的环节,直接关系到研究结论能否达到预期。尽管数理统计学表明样本量越大,样本统计量就越贴近相应的总体参数,但是过大的样本量会降低研究的可行性和增加质控的难度,而样本量过小又难以保证估计精度和检验效能。因此,样本量估算是一个成本-效益和检验效能的权衡过程。

目前,根据现行的2016年发布的《医疗器械临床试验质量管理规范》中,并没给出具体的样本量参考值,只有在部分医疗器械临床试验指导原则中有说明,但在《体外诊断试剂临床试验技术指导原则》中对IVD给出了样本量参考值。

医疗器械临床试验样本量的大小与以下因素有关:

1.确定试验设计

 1.1 医疗器械临床试验常见的假设检验类型有:优效性试验、等效性试验以及非劣效性试验;

 1.2 常见的设计类型:平行组设计、单组目标值法、配对设计以及交叉设计。

2.主要评价指标:可以以有效性指标或者安全性指标作为主要评价指标,可以为定性、定量等形式。定性资料需要知道频率,定量资料需要知道均值以及标准差。

3.效应量:是进行样本量估算需要的的重要参数。确定该参数的途径包括:小样本预试验、本项目的既往研究以及查阅相关文献等。

4.统计特征

4.1 假设检验的Ⅰ型错误(即:检验水准α的大小)

4.2 假设检验的Ⅱ型错误(即:检验水准β的大小)或者检验效能为(1-β)的大小

4.3 单双侧检验,其他条件一定时,单侧检验的样本量明显低于双侧检验。

4.4 平衡或非平衡设计

影响因素与样本量大小的关系

影响因素

取值的高低

样本量

检验水准α

越小↓

越大↑

检验水准(1-β)

越大↑

越大↑

效应量

越小↓

越大↑

单双侧检验:相同条件下,单侧检验明显小于双侧检验

平衡/非平衡设计:相同条件下,平衡设计检验效能高,即所需的样本总量最少。

注:在进行样本量估算时,需要结合多种估算方式,选择最保守的方式;根据试验方案设置较为合理的失访率(<20%);效应量的确定也需要符合贴近实际值。
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