影响医疗器械临床试验样本量估算的因素

样本量估算是医疗器械临床试验中极为重要的环节，直接关系到研究结论能否达到预期。尽管数理统计学表明样本量越大，样本统计量就越贴近相应的总体参数，但是过大的样本量会降低研究的可行性和增加质控的难度，而样本量过小又难以保证估计精度和检验效能。因此，样本量估算是一个成本-效益和检验效能的权衡过程。

目前，根据现行的2016年发布的《医疗器械临床试验质量管理规范》中，并没给出具体的样本量参考值，只有在部分医疗器械临床试验指导原则中有说明，但在《体外诊断试剂临床试验技术指导原则》中对IVD给出了样本量参考值。

医疗器械临床试验样本量的大小与以下因素有关：

1.确定试验设计

1.1 医疗器械临床试验常见的假设检验类型有：优效性试验、等效性试验以及非劣效性试验；

1.2 常见的设计类型：平行组设计、单组目标值法、配对设计以及交叉设计。

2.主要评价指标：可以以有效性指标或者安全性指标作为主要评价指标，可以为定性、定量等形式。定性资料需要知道频率，定量资料需要知道均值以及标准差。

3.效应量：是进行样本量估算需要的的重要参数。确定该参数的途径包括：小样本预试验、本项目的既往研究以及查阅相关文献等。

4.统计特征

4.1 假设检验的Ⅰ型错误（即：检验水准α的大小）

4.2 假设检验的Ⅱ型错误（即：检验水准β的大小）或者检验效能为（1-β）的大小

4.3 单双侧检验，其他条件一定时，单侧检验的样本量明显低于双侧检验。

4.4 平衡或非平衡设计

表 影响因素与样本量大小的关系